FDA phê duyệt thuốc trị đau tủy xương tái phát mới

Teclistamab-cqyv là kháng thể tham gia tế bào T đặc hiệu bậc nhất. Thuốc được sử dụng dạng dưới da, giúp kích hoạt hệ thống miễn dịch bằng cách liên kết với thụ thể CD3, có trên bề mặt của tế bào T. Nó cũng kích hoạt kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA), có trên bề mặt của nhiều tế bào u tủy và một số tế bào dòng B khỏe mạnh.

Trong thử nghiệm lâm sàng, teclistamab-cqyv chỉ định cho những người mắc đa u tủy xương trước đây đã điều trị bằng các biện pháp khác nhưng tỉ lệ tái phát cao, bao gồm: Thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38.

Thử nghiệm lâm sàng MajesTEC-1 giai đoạn 2 bao gồm những bệnh nhân đã nhận được trung bình 5 đợt điều trị trước đó. Tỷ lệ đáp ứng chung là 61,8% đạt được đáp ứng hoàn toàn hoặc tốt hơn. Do đó FDA đã phê duyệt thuốc một cách nhanh chóng để điều trị bệnh này. 

GS.Ajai Chari - Khoa Huyết học và Ung thư Y tế tại Trường Y Icahn tại Mount Sinai, chia sẻ: Là một nhà nghiên cứu và là bác sĩ lâm sàng, tôi tận mắt chứng kiến số người mắc phải căn bệnh nan y này. Việc phê duyệt teclistamab - là kháng thể đặc hiệu kép đầu tiên trong bệnh đa u tủy xương tái phát hoặc khó chữa, có thể là một bước rất có ý nghĩa trong việc giúp đỡ nhiều người đang gặp phải căn bệnh khó chữa này.

BS.Michael Andreini, chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Tổ chức Nghiên cứu đa u tủy, cho biết: Đa u tủy là một căn bệnh nguy hiểm đến tính mạng, nhưng đến nay nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đáng kể. Với kết quả của teclistamab có thể là một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho những bệnh nhân đã phải đối mặt với nhiều đợt tái phát.

Thuốc có một số cảnh bảo về tác dụng phụ như: Hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh, bao gồm hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch và các cảnh báo đối với nhiễm độc gan; nhiễm trùng; giảm bạch cầu trung tính; dị ứng; nhiễm độc thai nhi.

Các tác dụng không mong muốn phổ biến nhất là: Nhiệt miệng, đau cơ xương, phản ứng tại chỗ tiêm, mệt mỏi, nhiễm trùng đường hô hấp trên, buồn nôn, nhức đầu, viêm phổi và tiêu chảy.

Các bất thường phổ biến: Giảm tế bào lympho, giảm bạch cầu trung tính, giảm bạch cầu, giảm hemoglobin và giảm tiểu cầu...